Comparer un nouveau médicament à un placebo est un choix justifié
en l'absence de traitement de référence. Sinon, c'est un choix contraire
à l'intérêt des patients.
En effet, les participants à un essai sont avant tout des patients, c'est-à-dire
des personnes qui cherchent un soulagement, et qui sont à soigner au mieux en fonction des connaissances. De plus, l'absence de comparaison à un traitement de référence empêche de mettre en évidence un éventuel progrès thérapeutique, et prive de données solides comparatives pour éclairer et étayer les choix thérapeutiques.
Un nouvel exemple ce mois-ci, avec le rimégépant (Vydura°) autorisé dans
la migraine. Malgré l'existence d'options thérapeutiques éprouvées, l'évaluation clinique de ce nouveau médicament ne repose que sur des essais versus placebo (lire p. 485-489). Dans la migraine, l'Agence européenne du médicament (EMA) elle-même recommande aux firmes de choisir ce comparateur, arguant de « l'importance de l'effet placebo ». Un argument non recevable car, dans un essai randomisé mené réellement en double aveugle, il est très peu probable que l'effet placebo soit nettement différent d'un groupe de patients à un autre et explique à lui seul une éventuelle absence de supériorité dans une comparaison versus un médicament éprouvé.
En recommandant ou en acceptant de telles comparaisons versus placebo, l'Agence européenne du médicament montre qu'elle joue son rôle de régulateur administratif, mais sans donner la priorité à l'intérêt des patients et à la qualité
des soins. En somme, c'est un gâchis, tant pour les patients qui se sont prêtés
à l'évaluation du médicament et ceux amenés à le prendre une fois
commercialisé, que pour les soignants qui devront choisir
quels soins apporter aux patients concernés.
Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er juillet 2023
• Texte complet :
"Placebomania" Rev Prescrire 2023 ; 43 (477) : 484. Accès libre.
