De nombreuses autorisations de mise sur le marché (AMM) de médicaments, délivrées malgré une évaluation parcellaire, sont assorties de conditions telles que la réalisation d'essais cliniques ultérieurs : ce sont les AMM conditionnelles.
En 2011, l'hydroxyprogestérone intramusculaire (Makena°) a été autorisée par l'Agence étatsunienne du médicament (FDA) dans la prévention des récidives d'accouchement prématuré, sur la base d'un essai montrant une efficacité versus placebo dans cette indication. L'AMM a été accordée à la condition que soient produits des résultats montrant une efficacité sur les complications et la mortalité des nourrissons nés prématurément. L'essai mené dans ce but, terminé en 2018, n'a pas montré une telle efficacité. Dès 2016, des résultats d'essais cliniques montraient déjà cette absence d'efficacité.
Cependant, la firme cherche à faire durer l'utilisation de Makena° chez certaines femmes. La demande est relayée par une partie des médecins et de la population se percevant à risque élevé d'accouchement prématuré. La décision finale de retrait du marché de Makena°, qui revient à la direction de la FDA, est attendue en 2023 seulement.
Cette situation rappelle le retrait de l'AMM conditionnelle du bévacizumab (Avastin°) dans les cancers du sein aux États-Unis d'Amérique, qui a été fortement contesté par une partie des personnes concernées.
Dans les faits, si la FDA avait disposé en 2011 des résultats de l'essai clinique de Makena° publiés en 2019, elle n'aurait pas délivré d'AMM conditionnelle en 2011. Une excellente raison pour ne pas délivrer trop tôt des AMM, compte tenu aussi de la difficulté de les retirer ensuite.
Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er avril 2023
• Texte complet :
"AMM conditionnelle : plus facile à octroyer qu'à retirer" Rev Prescrire 2023 ; 43 (474) : 296. Accès libre.
