Pour préserver l'intérêt des patients, la déclaration d'Helsinki, qui définit depuis 1964 les règles éthiques en matière de recherche clinique, dit clairement qu'un nouveau médicament doit être comparé au traitement de référence, c'est-à-dire au meilleur traitement en usage, hormis de rares exceptions. De fait, l'absence d'une telle comparaison empêche de mettre en évidence un éventuel progrès thérapeutique et prive de données solides comparatives pour éclairer et étayer les futurs choix thérapeutiques.
Or, trop souvent, l'évaluation des nouveaux médicaments repose sur des comparaisons versus placebo alors qu'une comparaison versus traitement de référence est possible. Ces comparaisons versus placebo sont intéressantes pour les firmes, car elles leur donnent plus de chances de présenter le nouveau médicament sous un angle favorable.
Un nouvel exemple ce mois-ci avec le guselkumab (Tremfya°) dans la rectocolite hémorragique. Dans cette situation, plusieurs options thérapeutiques ont un intérêt clinique démontré. Toutefois, les essais randomisés comparatifs évaluant l'efficacité clinique du guselkumab sont uniquement versus placebo (lire aussi "guselkumab (Tremfya°) et rectocolite hémorragique après échec d'au moins un autre immunodépresseur"). Comme d'ailleurs bon nombre d'autres médicaments dans cette situation : le risankizumab (Skyrizi° ; lire n° 510, p. 258), le mirikizumab (Omvoh° ; lire n° 490, p. 581), l'étrasimod (Velsipity° ; lire n° 500, p. 410), etc. En acceptant de se contenter de telles comparaisons, les comités d'éthique ne jouent pas leur rôle, et l'Agence européenne du médicament (EMA) ne donne pas la priorité à l'intérêt des patients.
En somme, c'est un véritable gâchis. D'abord, pour les patients qui se sont prêtés à l'évaluation du médicament, en particulier pour ceux ayant reçu un placebo. Puis, pour ceux amenés à le prendre une fois commercialisé. Enfin, pour les soignants qui n'ont pas de données solides pour choisir parmi les soins à apporter aux patients.
