En France, quand une firme obtient une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour un médicament, le remboursement par la Sécurité sociale et l'agrément aux collectivités font suite à une analyse puis un avis de la Commission de la transparence de la Haute autorité de santé (HAS).
Cette Commission a ainsi rendu un avis défavorable au remboursement et à l'agrément aux collectivités de l'étiléfrine (Effortil°) dans certains priapismes (lire aussi "Étiléfrine par voie orale (EFFORTIL°) dans le priapisme : service médical rendu "insuffisant""), et à l'agrément aux collectivités du tofersen (Qalsody°) dans la sclérose latérale amyotrophique avec mutation particulière (lire aussi "Tofersen et sclérose latérale amyotrophique : service médical rendu "insuffisant""). Elle a rendu service aux patients, car dans ces deux cas, malgré l'AMM, il n'y a pas de données probantes d'efficacité alors que ces médicaments exposent à des effets indésirables graves.
Dans le cas du tofersen, la Commission avait rendu au préalable un avis défavorable à la demande d'autorisation d'accès précoce. Et elle avait, de ce fait,été critiquée par une association de patients considérant que c'était « condamner les patients français à une perte de chance inacceptable ». Pourtant, devant un dossier d'évaluation aussi faible, l'intérêt des patients est de mener une évaluation comparative solide, pour étayer des décisions de soins par des données et non par des émotions.
Toutefois, la Commission de la transparence est parfois laxiste, par exemple lorsqu'elle rend un avis favorable au remboursement et à l'agrément aux collectivités de l'étrasimod (Velsipity°) dans la rectocolite hémorragique, malgré l'absence d'évaluation versus immunodépresseur et un profil d'effets indésirables très chargé (lire aussi "étrasimod (VELSIPITY°) et rectocolite hémorragique").
Face à la pression des firmes pour obtenir des parts de marché, il est crucial que la Commission de la transparence continue à faire rempart pour diminuer l'exposition de patients à des substances aux bénéfices incertains et aux risques avérés. Et il est tout aussi crucial de garder un esprit critique face à ses analyses.
