Tofersen et sclérose latérale amyotrophique : service médical rendu "insuffisant"

Le tofersen (Qalsody°) est un oligonucléotide antisens. Depuis mi-2024, il est autorisé dans l'Union européenne, par voie intrathécale, chez les adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA, alias maladie de Charcot) « associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 ». Cette mutation concerne environ 2 % des patients atteints de SLA (1). Dans son rapport public d'évaluation, l'Agence européenne du médicament (EMA) avait longuement discuté les données fragiles présentées, avant de se prononcer en faveur d'une autorisation « sous circonstances exceptionnelles », à condition que la firme fournisse diverses données supplémentaires (2).