Tableau d’Honneur• Spinraza° (nusinersen) - Biogen Idec
• Zolgensma° (onasemnogène abéparvovec) - Novartis Gene Therapies
Nusinersen et onasemnogène abéparvovec dans l’amyotrophie spinale proximale avant l’apparition de symptômes : diminution de la mortalité et du handicap.
L’amyotrophie spinale proximale est une maladie génétique rare à l’origine d’une dégénérescence neuromusculaire progressive. Dans sa forme la plus grave, les nourrissons ont un handicap moteur majeur, des troubles respiratoires et alimentaires graves. Ils meurent souvent avant l’âge de 2 ans en l’absence de traitement. Des formes moins graves apparaissent durant l’enfance, avec de moindres répercussions sur les fonctions motrices et respiratoires et sur l’espérance de vie.
Le nusinersen est un oligonucléotide "antisens" conçu pour augmenter la synthèse de la protéine manquante. Il s’administre par voie intrathécale au moins 3 fois par an. L’onasemnogène abéparvovec est une thérapie génique administrée en perfusion intraveineuse unique. Chacune de ces substances a été évaluée dans un essai clinique non comparatif chez quelques dizaines de nourrissons avec un diagnostic génétique d’amyotrophie spinale proximale et qui n’avaient pas encore de symptômes. Après un suivi médian de 3 à 5 ans selon les essais, tous les enfants étaient en vie sans assistance respiratoire permanente. Avec le nusinersen, la plupart des enfants marchaient sans aide. Avec l’onasemnogène abéparvovec, la plupart des enfants pouvaient effectuer seuls au moins 5 pas à l’âge de 1,5 ou 2 ans.
Le nusinersen expose à des effets indésirables graves liés aux injections dans le liquide céphalorachidien intrathécales : douleurs, hémorragies, méningites, arachnoïdites, etc.
L’onasemnogène abéparvovec expose à des atteintes hépatiques et des microangiopathies thrombotiques parfois mortelles.
L’inscription des spécialités Spinraza° et Zolgensma° au Tableau d’Honneur récompense un progrès clinique notable dans des formes graves de la maladie. Toutefois, en 2025, des incertitudes persistent notamment du fait de l’impossibilité de prévoir si tous les enfants inclus dans les essais auraient eu ou non la forme la plus grave de la maladie en l’absence de traitement.
Lire : Nusinersen (SPINRAZA°), onasemnogène abéparvovec (ZOLGENSMA°), dans l'amyotrophie spinale proximale avant l'apparition des symptômes
La Pilule d'Or est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis.
Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites.
Les médicaments Cités au Palmarès contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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Le Palmarès 2025 des médicaments
Ce Palmarès des médicaments est déterminé à partir des évaluations publiées dans Prescrire au cours de l'année.