Tableau d’Honneur• Brineura° (cerliponase alfa) - Biomarin
Cerliponase alfa et céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 : diminution de la mortalité et ralentissement de l’aggravation du handicap.
La céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 est une maladie génétique rare liée à un déficit enzymatique. Elle se manifeste par une dégénérescence cérébrale et rétinienne progressive. Elle apparaît le plus souvent entre les âges de 2 et 4 ans. La plupart des enfants deviennent polyhandicapés, malvoyants, avec une déficience intellectuelle profonde. La mort survient généralement à l’adolescence.
La cerliponase alfa est une forme recombinante de l’enzyme déficitaire. Elle s’administre par perfusion dans un ventricule cérébral. Selon des essais non comparatifs, elle semble diminuer de façon importante la mortalité. Par exemple, après un suivi d’environ 5 ans dans un essai, aucun patient traité par cerliponase alfa n’est mort versus 24 % des "témoins historiques". Dans un autre essai, la mortalité à 10 ans a été estimée à 4 % chez des patients traités par cerliponase alfa, versus 34 % chez des "témoins historiques". L’aggravation du handicap semble ralentie, mais celui-ci reste souvent important à plus ou moins long terme.
La cerliponase alfa expose à des effets indésirables fréquents et parfois graves, dont des convulsions, des réactions d’hypersensibilité et des complications liées à la voie d’administration, notamment des méningites.
Ce progrès dans une maladie rare est récompensé par l’inscription de la spécialité Brineura° au Tableau d’Honneur, malgré le fait que le handicap reste souvent important avec le traitement et malgré les contraintes liées à la voie d’administration et les effets indésirables. Ces éléments, à expliquer soigneusement aux proches des enfants, pèsent dans la décision d’instaurer ou non le traitement.
Lire : Cerliponase alfa (BRINEURA°) et céroïde lipofuscinose neuronale de type 2
La Pilule d'Or est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis.
Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites.
Les médicaments Cités au Palmarès contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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Le Palmarès 2025 des médicaments
Ce Palmarès des médicaments est déterminé à partir des évaluations publiées dans Prescrire au cours de l'année.