Dans l'Union européenne, une autorisation de mise sur le marché (AMM) dite conditionnelle, octroyée sur la base d'une évaluation insuffisante, vise à accélérer l'accès à un médicament. Pour qu'une telle AMM évolue vers une AMM "classique", pleine et entière, la firme qui en bénéficie est tenue de poursuivre l'évaluation ou de réaliser des essais complémentaires. C'est aussi dans cet objectif de rapidité d'accès au marché que, pour démontrer l'efficacitéd'un traitement, les firmes conçoivent souvent des essais avec des critères intermédiaires d'évaluation plutôt que des critères cliniques qui importent pour les patients, telle la mortalité.
C'est le cas de l'acide obéticholique (Ocaliva°), dont l'AMM conditionnelle octroyée en 2016 dans la cholangite biliaire primitive, sur la base de critères intermédiaires, a été retirée fin 2024, les données complémentaires n'ayant pas confirmé son efficacité présumée.
Deux autres exemples ce mois-ci illustrent ces stratégies de développement : l'élafibranor (Iqirvo°) (lire aussi "élafibranor (IQIRVO°) et cholangite biliaire primitive") et le séladelpar (Lyvdelzi°) (lire aussi "séladelpar (LYVDELZI°) et cholangite biliaire primitive"), tous deux autorisés aussi dans la cholangite biliaire primitive. Dans les deux cas, le critère principal d'évaluation a été un critère intermédiaire, reposant notamment sur la mesure de l'activité d'une enzyme. Et dans les deux cas, les firmes sont tenues de fournir, dans le cadre de l'AMM conditionnelle, les résultats d'un essai comparatif évaluant ces substances sur des critères cliniques tels que la survie sans transplantation hépatique.
AMM conditionnelle, critère intermédiaire d'évaluation : une combinaison gagnante pour les firmes, mais sans garantie pour les patients qui restent parfois exposés pendant longtemps à des médicaments dont on sait finalement peu de choses.
Plus que jamais, il importe que les autorités de santé exigent des AMM fondées sur des données cliniques solides dès l'évaluation initiale afin d'éviter que des patients ne soient les grands perdants de cette précipitation.
