Réalité

Le concept de thérapie génique est séduisant : quand une maladie est causée par l'altération d'un gène, remplacer le gène défectueux pourrait conduire

à la guérison.

Mais en réalité, une fois administrée au patient, pendant combien de temps la "copie" du gène va-t-elle conduire à la synthèse de la protéine fonctionnelle ? Quelques mois ? quelques années ? toute la vie ? La réponse à cette question est importante, car si la synthèse de la protéine fonctionnelle diminue au cours du temps et que des troubles persistent ou réapparaissent, alors l'espoir de guérison est anéanti.

Le valoctocogène roxaparvovec (Roctavian°) est une thérapie génique autorisée dans l'hémophilie A (lire aussi "Valoctocogène roxaparvovec et hémophilie A"). Les premières données d'évaluation clinique montrent qu'après son administration, certains patients ont pu arrêter les perfusions régulières de facteur VIII de la coagulation. Mais ces données montrent aussi que pour certains d'entre eux (dont le nombre augmente au fil des années), cet arrêt a été temporaire, avec la nécessité de recourir de nouveau au long cours à un traitement préventif des hémorragies.

Très souvent, dans le domaine de la santé, il y a loin de la théorie à la pratique et du concept séduisant à la réalité des soins. Quel que soit le type de thérapie, il est important de prendre en compte la réalité des données d'évaluation et d'échanger avec le patient sur les bénéfices prévisibles, les incertitudes et les risques auxquels la thérapie expose.

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