Valoctocogène roxaparvovec (ROCTAVIAN°) et hémophilie A

L'hémophilie A est une maladie héréditaire qui touche quasiment exclusivement des personnes de sexe masculin. Elle cause un déficit en facteur VIII de la coagulation, qui expose à des hémorragies spontanées, d'autant plus graves que ce déficit est sévère. En prévention des hémorragies, l'administration de facteur VIII par voie intraveineuse (de manière intermittente, par exemple avant une opération chirurgicale, ou au long cours plusieurs fois par semaine) est le traitement de référence. Chez les patients atteints d'hémophilie A sévère (activité du facteur VIII inférieure à 1 %), l'émicizumab par voie sous-cutanée, un anticorps monoclonal reproduisant l'effet du facteur VIII dans la cascade de coagulation, est une option quand la multiplication des perfusions intraveineuses de facteur VIII est trop gênante. Son efficacité en prévention des hémorragies a été démontrée dans au moins un essai comparatif (1,2).

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