En 2000, l'Union européenne, à la suite d'autres pays, a adopté un règlement visant à favoriser le développement de médicaments dans des situations où les firmes estiment qu'ils ne seraient pas assez profitables. Et ainsi à permettre à plus de patients atteints des maladies concernées d'accéder à des médicaments spécifiques. Mais rien n'empêche dans ce règlement de vendre ces médicaments dits orphelins à un prix tellement élevé qu'ils deviennent inaccessibles à de nombreux patients, tout en rapportant des milliards, voire des dizaines de milliards d'euros aux firmes.
Face aux critiques grandissantes et au constat que de nombreux patients en Europe n'ont pas accès aux médicaments orphelins, la Commission européenne a réalisé un audit de cette politique. La Commission se félicite que 142 médicaments orphelins aient été mis sur le marché depuis 2000, et que plus de 6 millions de patients au total y aient eu accès plus vite grâce au règlement. Mais elle reconnaît de nombreuses limites et faiblesses : seulement une vingtaine de médicaments orphelins sur les 131 encore sur le marché n'auraient pas été commercialisés sans ce règlement ; les médicaments orphelins sont surtout accessibles dans les pays les plus riches d'Europe ; trop de firmes se concentrent sur certains cancers et ignorent les maladies les plus rares ; certaines firmes profitent exagérément du règlement, notamment en multipliant pour un même médicament des indications hyperciblées bénéficiant chacune du statut de médicament orphelin.
La Commission propose donc de réviser certaines règles pour limiter les abus et recentrer la politique vers des maladies rares qui restent négligées. Il est grand temps d'agir.
©Prescrire 1er décembre 2020
• Texte complet :
"Médicaments orphelins : règlement européen à corriger" Rev Prescrire 2020 ; 40 (446) : 928. Accès libre.