Plusieurs mécanismes ont été mis en place au cours des années 2000 pour permettre une commercialisation plus rapide des médicaments dans l'Union européenne.

C'est notamment le cas des autorisations de mise sur le marché (AMM) dites conditionnelles, délivrées précocement avec comme condition un complément d'évaluation après l'AMM.

Entre 2006 et 2016, 30 médicaments ont fait l'objet d'AMM conditionnelles, octroyées sur la base des résultats de 58 essais cliniques. Plus de la moitié de ces 58 essais étaient des essais dits de phase II, c'est-à-dire des essais exploratoires, qui servent le plus souvent à émettre des hypothèses qui restent à confirmer dans des essais de plus grande ampleur, dits de phase III. Seuls 15 médicaments autorisés l'ont été sur la base des résultats d'au moins un essai clinique de phase III, avec parfois uniquement des résultats préliminaires de ces essais.

Ces limites méthodologiques n'ont malheureusement pas été compensées par les essais menés après l'AMM. En effet, sur les 77 essais cliniques en post-AMM réclamés par l'EMA pour compléter l'évaluation de ces 30 médicaments, 25 ont été à nouveau de type exploratoire et 9 essais seulement sur 77 comportaient comme critère d'évaluation la survie globale.

L'EMA se félicite que l'AMM conditionnelle permette l'arrivée d'un médicament sur le marché environ 4 ans plus tôt par rapport à une AMM classique. Mais accès à quoi en termes de bénéfice thérapeutique et d'effets indésirables ? Cette question peut rester longtemps sans réponse si l'EMA n'est pas plus exigeante, avec le risque de laisser plus longtemps les patients exposés à des médicaments dont la balance bénéfices-risques n'est pas favorable.

©Prescrire 1er novembre 2017

"AMM "conditionnelles" : avec très peu de données" Rev Prescrire 2017 ; 37 (409) : 856. (pdf, accès libre)