Caftors pendant la grossesse : pas de signal de risque particulier à court terme

Le deutivacaftor, l'élexacaftor, l'ivacaftor, le lumacaftor, le tézacaftor et le vanzacaftor (alias caftors) sont des modulateurs de la protéine CFTR (pour cystic fibrosis transmembrane conductance regulator en anglais), souvent pris en association. Les mutations du gène CFTR codant pour cette protéine sont à l'origine de la mucoviscidose (1,2).

Les études chez des rates et des lapines n'ont pas montré d'effet tératogène des caftors. Selon notre recherche documentaire, les données cliniques concernant les grossesses exposées aux caftors sont peu nombreuses, basées sur des séries de cas et deux études menées à partir de questionnaires. Les résumés des caractéristiques (RCP) européens des caftors mentionnent le suivi de quelques centaines de femmes exposées à ces substances (trimestre d'exposition non précisé), sans mise en évidence d'effet malformatif ou fœtotoxique (2à9).

En 2025, une équipe française a réalisé une étude de cohorte à partir des données du Système national des données de santé (SNDS), afin d'évaluer les risques éventuels des caftors pour l'enfant pendant la grossesse et après la naissance