Ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor (KAFTRIO°) et mucoviscidose avec au moins une mutation F508del

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Les questions clés

  • Selon les données disponibles mi-2026, l'association ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor allonge-t-elle la durée de vie des patients atteints d'une mucoviscidose avec au moins une mutation F508del ?

  • Ralentit-elle l'aggravation de la maladie ?

  • Au prix de quels effets indésirables ?

  • En sait-on plus sur son éventuel intérêt avant l'âge de 6 ans ?

La mucoviscidose est une maladie génétique liée à des mutations sur le gène CFTR (de l'anglais cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), avec au moins une mutation F508del (ou deltaF508) décelée chez environ 85 % des patients (1à3). Mi-2026, on ne connaît pas de traitement curatif de la mucoviscidose.

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