L'ivacaftor, le tézacaftor et l'élexacaftor, alias caftors, associés dans Kaftrio°, sont des modulateurs de la protéine CFTR, protéine dont les mutations sont à l'origine de la mucoviscidose. Cette trithérapie a une efficacité symptomatique démontrée à court terme dans la mucoviscidose avec au moins une mutation deltaF508 sur le gène CFTR, surtout sur les symptômes respiratoires (1)
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