Le syndrome d'Alagille est une maladie génétique rare qui impacte de nombreux organes (1). Le plus souvent, dès les premiers mois de vie, les patients ont une cholestase liée à une réduction du nombre des canaux biliaires, par ailleurs étroits et mal formés, conduisant à une accumulation d'acides biliaires dans le foie et le sang. Une manifestation clinique fréquente est un prurit intense et permanent, entraînant des répercussions importantes sur la vie quotidienne, notamment des troubles du sommeil. Les autres troubles sont des retards de croissance, des fractures osseuses, des troubles cardiovasculaires, des hémorragies intracrâniennes, etc. Environ un quart des patients meurent avant l'âge de 20 ans, notamment par défaillance cardiaque ou hépatique (1)
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