Maralixibat (LIVMARLI°) et syndrome d'Alagille

Le syndrome d'Alagille est une maladie génétique rare, à transmission autosomique dominante, qui impacte de nombreux organes, notamment le foie, le cœur, les os, les reins. Le plus souvent dès les premiers mois de vie, les patients ont une cholestase liée à une réduction du nombre des canaux biliaires, par ailleurs étroits et mal formés. Cela entraîne une accumulation d'acides biliaires dans le foie et le sang. Les manifestations cliniques, leur sévérité et leur évolution sont très variables d'un patient à l'autre, y compris au sein d'une même famille (1à4).