Adamts13r (ADZYNMA°) et purpura thrombotique thrombopénique congénital

Le purpura thrombotique thrombopénique est une forme rare de microangiopathie thrombotique caractérisée par une thrombopénie sévère, une anémie hémolytique et une atteinte de divers organes (cerveau et cœur notamment) en raison de multiples thromboses (1à4). Il débute en général de façon soudaine et évolue sous forme d'épisodes aigus. Il s'agit d'une maladie grave, un épisode aigu étant presque toujours mortel en quelques jours en l'absence de traitement (1à4).

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