Exagamglogène autotemcel (CASGEVY°) et certaines bêtathalassémies et drépanocytoses sévères

Des données prometteuses à court terme, mais encore beaucoup d'inconnues autour des effets d'une technique nouvelle en médecine

La partie protéique de l'hémoglobine (la globine) comporte 4 sous-unités : 2 chaînes alpha et 2 chaînes qui diffèrent selon le type d'hémoglobine. Dans l'hémoglobine fœtale (HbF), majoritaire dans le sang à la naissance, il s'agit de deux chaînes gamma ; dans l'hémoglobine adulte (HbA), majoritaire dans le sang à l'âge adulte, de deux chaînes bêta. À l'âge adulte, l'HbF représente généralement 2 % ou moins de l'hémoglobine totale (1,2).

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