Des effets indésirables graves trop fréquents pour une efficacité clinique marginaleLa bêta-thalassémie est une maladie génétique liée à un déficit quantitatif de la synthèse des chaînes bêta de la globine, l'un des constituants de l'hémoglobine A, majoritaire chez les adultes. Les chaînes alpha de la globine, qui s'assemblent avec les chaînes bêta dans l'hémoglobine A, continuent à être produites en quantité normale. Leur excédent s'accumule dans les globules rouges et dans leurs précurseurs, ce qui accélère leur destruction. Quand elle est symptomatique, la bêta-thalassémie se manifeste notamment par une anémie chronique due à une érythropoïèse inefficace et à une hémolyse (1,2)
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