Le système dit Crispr-Cas9, en bref

De nombreuses maladies, comme la bêtathalassémie et la drépanocytose, sont liées au dysfonctionnement d'un ou plusieurs gènes. Depuis les années 1990, des techniques de thérapie génique ont été développées, visant à réparer ou remplacer les gènes défectueux. Dans l'Union européenne, les premières thérapies géniques autorisées, telles le voretigène néparvovec (Luxturna°) dans certaines dystrophies rétiniennes héréditaires ou le bétibéglogène autotemcel (ex- Zynteglo°) dans certaines bêtathalassémies sévères, ont consisté à introduire une forme fonctionnelle d'un gène dans les cellules cibles. Le gène est introduit en utilisant un virus appelé vecteur viral (1à3).