Étranacogène dézaparvovec (HEMGENIX°) et hémophilie B

L'hémophilie B est une maladie héréditaire de la coagulation liée au chromosome X. Elle touche quasiment exclusivement des personnes de sexe masculin. Elle cause un déficit en facteur IX de la coagulation, ce qui expose à des hémorragies parfois graves et à des saignements spontanés, le plus souvent au niveau articulaire, avec des arthropathies quand les saignements sont récurrents dans une même articulation. En général, la maladie est d'autant plus grave que le déficit en facteur IX est important (1à3). L'hémophilie B, qui concerne environ 1 garçon sur 30 000 naissances, est plus rare que l'hémophilie A (lire aussi "Valoctocogène roxaparvovec (Roctavian°) et hémophilie A"). Ces deux maladies ont des manifestations cliniques très proches (1,3).

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