Avalglucosidase alfa (NEXVIADYME°) et maladie de PompeLa maladie de Pompe (alias glycogénose de type II) est une maladie génétique rare, liée à un déficit en une enzyme lysosomale qui transforme le glycogène en glucose. L'accumulation de glycogène au niveau de divers tissus et organes entraîne leur dysfonctionnement, conduisant notamment à des altérations des fonctions motrices et respiratoires, et à des atteintes cardiaques et hépatiques (1à4).La suite est réservée à nos abonnés. Déjà abonné ? Se connecterFaites le choix de l'indépendanceet accédez à tous nos contenusà partir de 19€ par mois Abonnez-vous
DiversAlglucosidase alfa - Myozyme°. Forme "tardive" de la maladie de Pompe : une évaluation insuffisante