Cipaglucosidase alfa (POMBILITI°) + miglustat (OPFOLDA°) dans la maladie de Pompe "tardive"La maladie de Pompe (alias glycogénose de type II) est une maladie génétique rare, liée à un déficit en une enzyme lysosomale qui transforme le glycogène en glucose.La suite est réservée à nos abonnés. Déjà abonné ? Se connecterFaites le choix de l'indépendanceet accédez à tous nos contenusà partir de 19€ par mois Abonnez-vous