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Le Palmarès 2021 des médicaments

Le Palmarès 2021 des médicaments
Kaftrio° (ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor) : Cité au Palmarès 2021 des médicaments

Le Palmarès des Médicaments Les médicaments Cités au Palmarès contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.

• KAFTRIO° (ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor) – Vertex Pharmaceuticals

Dans la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans ou plus, porteurs d’au moins une mutation deltaF508 du gène CFTR (n° 458).

Ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor et mucoviscidose avec au moins une mutation deltaF508 : amélioration des symptômes respiratoires, et parfois réduction des exacerbations.

La mucoviscidose est une maladie génétique grave, due à des mutations sur le gène codant pour la protéine CFTR (pour cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, en anglais). La mutation la plus fréquente est la mutation deltaF508.

Chez les patients atteints de mucoviscidose avec au moins une mutation deltaF508 sur le gène CFTR, l'association ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor (Kaftrio°, des "modulateurs" de la protéine CFTR) a réduit la gêne liée aux symptômes respiratoires dans quatre essais comparatifs, d'une durée maximale de 24 semaines, chez au total 943 patients. Chez les patients hétérozygotes porteurs à la fois d'une mutation deltaF508 et d'une autre mutation entraînant une fonction dite minimale de la protéine CFTR, l'association ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor a aussi réduit la fréquence des exacerbations.

En contrepartie, l'association ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor expose notamment à des infections des voies respiratoires supérieures, des troubles hépatiques, des éruptions cutanées, des troubles musculaires et à de nombreuses interactions médicamenteuses.

L'efficacité démontrée, même si elle est surtout symptomatique et à court terme, est le principal argument pour citer cette triple association au Palmarès. Des inconnues subsistent à plus long terme concernant les effets indésirables et l'effet éventuel sur l'évolution de la maladie.

La "Pilule d’Or" est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis. Les médicaments inscrits au "Tableau d’Honneur" apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites. Les médicaments "Cités au Palmarès" contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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 LIBRE  "Les Palmarès Prescrire 2021" Rev Prescrire 2022 ; 42 (460) : 84-89. (pdf, accès libre)

 

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 ©Prescrire 1er février 2022
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