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Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur
apportent un progrès net pour certains patients
par rapport aux moyens thérapeutiques
déjà disponibles, avec certaines limites. |
• GIVLAARI° (givosiran) – Alnylam
Dans la porphyrie hépatique aiguë chez les patients âgés de 12 ans ou plus (n° 450).
Givosiran et porphyrie hépatique aiguë : moins de crises, voire disparition des crises, au moins à court terme.
Les porphyries hépatiques aiguës sont des maladies rares, liées à l'accumulation de certains précurseurs toxiques de l'hème, une molécule qui contient du fer ferreux et qui est présente notamment dans l'hémoglobine. L'affection provoque des crises graves, avec des douleurs abdominales intenses, souvent accompagnées de troubles neurologiques et psychiques. Ces crises constituent des urgences médicales. Elles sont parfois mortelles sans traitement. Les complications à long terme sont rénales, hépatiques et neurologiques.
Le traitement de référence lors d'une crise est l'hémine arginine (Normosang°). Ce médicament est parfois utilisé en prévention des crises, hors autorisation de mise sur le marché (hors AMM). Son utilisation est alors contraignante, avec 1 à 4 perfusions intraveineuses par mois.
Le givosiran (Givlaari°) est un acide ribonucléique “interférent”, autorisé dans la prévention des crises de porphyrie hépatique. Dans un essai randomisé versus placebo mené en double aveugle chez 94 patients, la fréquence annuelle des crises nécessitant une hospitalisation, une consultation médicale en urgence ou l'administration d'hémine arginine a été estimée à 3 crises par patient dans le groupe givosiran, versus 12 crises par patient dans le groupe placebo. Durant cet essai d'une durée de 6 mois, 50 % des patients du groupe givosiran n'ont eu aucune crise, versus 17 % dans le groupe placebo.
Le givosiran expose surtout à : des réactions au site d'injection, des réactions d'hypersensibilité et des troubles hépatiques et rénaux, dont des insuffisances rénales. En prévention des crises, l'administration du givosiran, une seule fois par mois par voie sous-cutanée, est plus pratique que celle d'hémine arginine.
Ces données justifient d'inscrire le givosiran au Tableau d'honneur de ce Palmarès. Fin 2021, une efficacité du givosiran pour prévenir les complications à long terme de la maladie est une hypothèse non démontrée.
La "Pilule d’Or" est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis. Les médicaments inscrits au "Tableau d’Honneur" apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites. Les médicaments "Cités au Palmarès" contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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> Palmarès 2021 des médicaments
Télécharger le texte complet des Palmarès Prescrire 2021:
LIBRE "Les Palmarès Prescrire 2021" Rev Prescrire 2022 ; 42 (460) : 84-89. (pdf, accès libre)
Sommaire des Palmarès 2021>
Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er février 2022
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