Les accès précoces et compassionnels aux médicaments

En 1992, la France a créé un statut légal pour des médicaments utilisés sans autorisation de mise sur le marché (AMM) dans des maladies rares ou graves, et en impasse thérapeutique : l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) (1à3). Les premières ATU octroyées par l'Agence française du médicament en 1994 ont surtout concerné des patients atteints de sida qui ne pouvaient accéder aux essais cliniques. Il s'agissait d'ATU dites nominatives car délivrées sur demande d'un prescripteur pour un patient en particulier (3). La réglementation a aussi permis aux firmes de demander des ATU dites de cohorte, c'est-à-dire pour des groupes de patients. Fin 1994, de telles ATU ont été octroyées pour le docétaxel dans le cancer du sein ou l'interféron bêta dans la sclérose en plaques, par exemple (1,3).