En Europe et aux États-Unis d'Amérique, 60 millions de personnes sont atteintes d'une maladie dite rare, souvent en attente d'un traitement efficace, ce qui rend particulièrement nécessaire la recherche clinique. Une maladie rare est définie comme atteignant moins de 5 personnes sur 10 000. Certaines maladies rares ont cependant une prévalence suffisante pour être rencontrées par de nombreux soignants dans leur pratique. C'est le cas, par exemple, du mésothéliome, de la mucoviscidose ou de la maladie de Huntington (1,2)
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