En l'absence de résultats d'essais cliniques probants, la plausibilité de l'efficacité d'un médicament est-elle suffisante pour le retenir dans sa panoplie thérapeutique ? C'est ce que semble considérer notamment la firme Sylveos qui commercialise un mélange d'huiles essentielles dans le rhume (lire aussi "Sinufix° : quel progrès dans le rhume ?"). Ou l'Agence européenne du médicament (EMA) quand elle accepte l'utilisation du blinatumomab (Blincyto°) chez des nourrissons sur la base d'une extrapolation de résultats chez des patients plus âgés (lire aussi "blinatumomab (BLINCYTO°) et leucémies aiguës lymphoblastiques dès l'âge de 1 mois").
Pourtant, une efficacité plausible reste une efficacité hypothétique. Et vu les conséquences médicales, économiques, environnementales d'un traitement médicamenteux, on aimerait bien que cette hypothèse soit testée dans des essais cliniques aux protocoles conçus pour produire des résultats utiles, à même d'appuyer les décisions de soins. Et si l'efficacité n'est que plausible, l'utilisation du médicament devrait rester exceptionnelle et être particulièrement encadrée.
De l'autre côté de la balance, pour déterminer le profil d'effets indésirables d'un médicament, la plausibilité est très importante. Du fait des nombreuses incertitudes concernant les effets indésirables au moment de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'un nouveau médicament, il est prudent de prendre en compte ceux qui sont plausibles, sans attendre un fort niveau de preuves. En se basant sur le mécanisme d'action du médicament, sa toxicité dans des études animales, le profil d'effets indésirables connu de son groupe pharmacologique, les différences de fréquences des effets indésirables dans les essais cliniques même non statistiquement significatives, etc.
Accepter, ou non, ce qui est plausible comme suffisant constitue une démarche utile pour des soins de qualité, au service premier des patients.
