Toute une histoire

Un produit qui arrive sur le marché ne sort pas de nulle part, il a déjà toute une histoire. C'est parfois une simple évolution de produits déjà éprouvés, ou la version commerciale de prototypes développés depuis de nombreuses années, ou une substance dérivée de produits abandonnés parce qu'ils étaient sans intérêt ou trop dangereux, etc. L'histoire qui entoure le développement d'une nouveauté contient toujours des informations utiles pour réfléchir, comprendre et décider.

Comme exemple dans le domaine des soins, on pourrait évoquer le benfluorex (ex-Mediator°), dont les effets indésirables graves auraient pu être anticipés, à la lumière de l'histoire des autres anorexigènes amphétaminiques (lire, par exemple, n° 491 p. 694-698).

Ou des gliflozines, dont les effets hypoglycémiants sont liés à l'inhibition du cotransporteur du sodium-glucose de type 2 (SGLT2). Au milieu des années 2010, il a été mis en évidence qu'elles exposaient à des acidocétoses diabétiques. Un effet indésirable pourtant prévisible bien avant, car, dès la fin du 19e siècle, des acidocétoses avaient été rapportées avec la phlorizine, une substance naturelle qui inhibe notamment le SGLT2 (lire n° 442 p. 616).

Ou encore des hypocholestérolémiants depuis les années 1960. Leur histoire montre, entre autres, qu'un effet sur un critère intermédiaire ne garantit pas une efficacité clinique (lire n° 391 p. 332).

Plus récemment, l'histoire des médicaments anti-amyloïde bêta s'est révélée une source d'informations précieuses, alors que le lécanémab (Leqembi°) a été, en 2025, le premier médicament de ce groupe autorisé dans la maladie d'Alzheimer dans l'Union européenne (lire aussi "lécanémab (Leqembi°) et maladie d’Alzheimer débutante"). L'histoire des anti-amyloïde bêta a commencé dans les années 1990, avec le développement de dizaines de substances, sans démonstration d'efficacité clinique, mais avec déjà des effets indésirables graves tels que des lésions cérébrales. En prenant en compte ces informations, les agences du médicament auraient dû exiger, avant d'autoriser le lécanémab, la démonstration solide, par au moins deux essais cliniques, d'une efficacité clinique suffisamment importante pour rendre acceptable le risque de tels effets indésirables graves.

Apprécier l'intérêt d'un médicament pour améliorer la qualité des soins repose sur diverses sources d'informations, résultats d'essais cliniques, données de pharmacovigilance, etc. Mais aussi sur un travail de mémoire permettant de retracer son histoire.

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