Choix éclairé

Face aux cancers, les thérapies dites personnalisées suscitent de l'espoir. Ce qui est compréhensible vu leur objectif affiché : repérer des caractéristiques, par exemple génétiques, afin de prévoir la sensibilité des tumeurs à un antitumoral et de le proposer uniquement aux patients ayant apparemment le plus de chances d'en tirer un éventuel bénéfice. Mais, comme pour tout médicament, un concept de pharmacologie expérimentale, aussi séduisant soit-il, ne suffit pas à démontrer un intérêt clinique. Ne serait-ce qu'en raison des autres effets du médicament sur l'organisme.

Par exemple, la cible attribuée à l'ivosidénib (Tibsovo°) est une forme mutée de l'isoenzyme isocitrate déshydrogénase de type 1 (IDH1) qui interviendrait dans la transformation de cellules saines en cellules cancéreuses. Il a été autorisé dans le traitement de cancers avec mutation du gène IDH1 : certaines leucémies aiguës myéloïdes (lire aussi "ivosidénib (TIBSOVO°) et leucémie aiguë myéloïde avec mutation IDH1, en 1^re ligne") et certains cholangiocarcinomes (lire aussi "ivosidénib (TIBSOVO°) et certains cholangiocarcinomes en 2^e ligne ou plus"). Un faux espoir, car l'analyse des données d'évaluation mi-2024 montre que le progrès est très incertain dans la leucémie aiguë myéloïde, et nul dans le cholangiocarcinome où sa balance bénéfices-risques est défavorable.

Un autre exemple : une des cibles attribuées au futibatinib (Lytgobi°) est le récepteur du facteur de croissance des fibroblastes de type 2 (FGFR2) (lire aussi "futibatinib (LYTGOBI°) et cholangiocarcinomes inopérables ou métastasés, avec mutation FGFR2, en 2^e ligne). Le futibatinib a été autorisé dans certains cholangiocarcinomes comportant des altérations particulières du gène FGFR2 qui auraient des conséquences notamment sur l'activation de la croissance tumorale. Là aussi un faux espoir, car l'analyse des données d'évaluation mi-2024 montre que sa balance bénéfices-risques paraît défavorable dans cette situation.

Pour un choix éclairé parmi plusieurs traitements, patients et soignants ont besoin de données d'évaluation clinique probantes. Le fait qu'une thérapie soit dite personnalisée ne change rien à ce principe élémentaire.