Choix stratégique

Le choix du critère principal d'évaluation, dans un essai mené en vue d'obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) d'un médicament, est un élément stratégique pour les firmes. Il est plus simple et moins coûteux de choisir un critère de survenue fréquente, sensible à de petites variations, facile à évaluer, qu'un critère pertinent mais peu fréquent, ou peu reproductible, ou difficile à chiffrer.

Pour l'évaluation des gélules contenant des protéines d'arachide afin de désensibiliser des patients allergiques à l'arachide (Palforzia°) (lire aussi "protéines d'arachide (Palforzia°) et désensibilisation par voie orale"), le critère principal d'évaluation choisi était un test de tolérance standardisé, réalisé à l'hôpital. Dans ces conditions particulières, les données d'évaluation ont montré une diminution de la fréquence et de la gravité des réactions allergiques provoquées lors de ce test. Mais l'analyse des événements indésirables a mis en évidence une plus grande fréquence des réactions allergiques dans la vie quotidienne des patients par rapport à un placebo, y compris de réactions graves.

Il y a quelques mois, nous avons présenté l'évaluation de la fenfluramine, un amphétaminique proposé dans une forme grave d'épilepsie chez les enfants (Fintepla°) (n° 456, p. 736). L'efficacité avait été évaluée sur la fréquence des crises convulsives, nettement réduite. Mais l'analyse des événements indésirables montrait une plus grande fréquence des états de mal convulsif, des crises convulsives prolongées exposant à des séquelles neurologiques graves.

Certains critères d'évaluation faciles à étudier rapidement masquent parfois des résultats qui comptent vraiment pour les patients. Les choisir permet aux firmes d'obtenir plus facilement l'AMM et les chiffres d'affaires souhaités. Ce n'est certainement pas une garantie de qualité pour mieux soigner.