Pièces manquantes

Quand un médicament est commercialisé, les zones d'ombre sont en général encore nombreuses, avec un puzzle des connaissances incomplet. Il manque des pièces concernant ses effets indésirables, car l'évaluation initiale est généralement d'abord conçue pour trouver des avantages à l'utilisation du médicament. Il manque aussi des pièces concernant l'efficacité, notamment sur certaines manifestations cliniques de la maladie. Par exemple, dans les essais cliniques, l'aprémilast (Otezla°) a diminué chez des patients atteints de la maladie de Behçet le nombre d'aphtes buccaux et la douleur qui y est liée (lire aussi "aprémilast (Otezla°) et aphtes buccaux liés à la maladie de Behçet"). Il s'agit d'un progrès manifeste, mais on ne sait pas quelle est l'efficacité éventuelle de ce médicament sur d'autres manifestations graves de cette maladie telles que les uvéites.

L'évaluation comparative d'un médicament sur des critères cliniques est indispensable pour déterminer l'existence ou l'absence d'un progrès thérapeutique. Celle réalisée avant la mise à disposition du médicament ne donne toutefois généralement qu'un aperçu plus ou moins lacunaire de ses effets réels. Cela peut conduire à sous-estimer ou à surestimer son efficacité globale, en plus d'une fréquente sous-estimation de ses effets indésirables.

Cette limite est en partie liée à une évaluation avant commercialisation souvent a minima, conçue dans l'unique but d'obtenir rapidement une autorisation de mise sur le marché (AMM). Et cela engendre du flou autour des effets réels d'un médicament. Savoir et faire savoir que le puzzle des connaissances est généralement incomplet est utile pour apprécier avec mesure et prudence les nouveautés médicamenteuses. C'est utile aussi pour éviter des espoirs surestimés sources de déconvenues pénibles, les heureuses surprises étant rares.