Différence minimale cliniquement pertinente

Dans quelle mesure vais-je moins souffrir, ou être moins handicapé, ou moins gêné par la maladie avec ce traitement ? Ces questions sont celles formulées plus ou moins explicitement par les patients (1). Pour apporter une réponse à ce type de questions, les investigateurs qui conçoivent un essai clinique utilisent fréquemment des scores ou des échelles numériques pour quantifier l'intensité des symptômes, les conséquences fonctionnelles ou d'autres aspects de la qualité de vie. Quand on lit le compte rendu d'un tel essai, il est utile de se demander quelle est la pertinence pour les patients d'une variation mesurée à l'aide de ces scores (2à4).

Par exemple, le score IPSS (de l'anglais International prostate symptom score), compris entre 0 et 35, évalue la gêne ressentie par les patients atteints d'une hypertrophie bénigne de la prostate. Dans des essais randomisés, ce score a diminué en moyenne de 1 à 2 points de plus sous finastéride ou dutastéride que sous placebo (5). Il est utile de se demander si une telle différence est pertinente pour les patients concernés. Il est d'ailleurs fréquent de lire dans Prescrire des phrases telles que « cette différence est statistiquement significative, mais de pertinence clinique incertaine ».

Le concept de différence minimale cliniquement pertinente a été défini à la fin des années 1980 comme « la plus petite différence de score que les patients perçoivent comme bénéfique dans le domaine considéré » (6). Plus largement, il s'agit de la plus petite différence de score que des patients considèrent comme tangible, qu'il s'agisse de bénéfices cliniques ou d'effets indésirables (2,7à9). La différence minimale cliniquement pertinente est un concept centré sur les patients, qui est censé refléter l'importance qu'ils accordent à la variation d'un critère clinique quantifié par un score (2,9).

Comment détermine-t-on le seuil à partir duquel une différence est considérée cliniquement pertinente pour les patients ? Le texte qui suit présente de manière simplifiée les méthodes utilisées pour déterminer ce qu'est une différence minimale cliniquement pertinente.