Tableau d'Honneur• Blincyto° (blinatumomab) Amgen
Environ 15 % à 20 % des enfants atteints d’une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) ont une rechute après un traitement de première ligne. La rechute est dite à haut risque quand elle survient dans les 18 mois suivant le diagnostic ou dans les 6 mois après la fin du traitement de première ligne. Le traitement est alors le plus souvent constitué de plusieurs phases de chimiothérapie, sans protocole de référence. Chez les enfants atteints d’une LAL avec chromosome Philadelphie négatif ayant une première rechute à haut risque, le blinatumomab (un anticorps monoclonal anti- CD19 et anti-CD3) a été évalué en traitement dit de consolidation versus chimiothérapie dans un essai randomisé, sans procédure d’aveugle, chez 108 patients. Après un suivi d’au moins 31 mois pour la moitié des patients, la mortalité a été d’environ 17 % dans le groupe blinatumomab versus 43 % dans le groupe chimiothérapie. Des données avec plus de recul ont été publiées après la mise à jour de la recherche documentaire de notre texte (1). Selon ces données, obtenues après un suivi d’au moins 44 mois pour la moitié des patients, la mortalité à 4 ans a été estimée à 23 % dans le groupe blinatumomab versus 51 % dans le groupe témoin. Ces différences de mortalité sont statistiquement significatives. Un autre essai randomisé, sans procédure d’aveugle, a comparé le blinatumomab à une posologie différente de celle préconisée dans le résumé des caractéristiques (RCP) européen, versus chimiothérapie. Les résultats ont aussi montré une diminution de la mortalité dans le groupe blinatumomab. Le blinatumomab expose notamment à des : troubles neurologiques, pancréatites, syndromes de lyse tumorale, atteintes hématologiques. Dans ces essais, les effets indésirables graves du blinatumomab ont paru moins fréquents que ceux des chimiothérapies. Mais l’absence de procédure d’aveugle fragilise ces données. Une diminution notable de la mortalité, démontrée dans deux essais randomisés comparatifs chez des enfants atteints d’une LAL en première rechute à haut risque, est un progrès net qui justifie l’inscription du blinatumomab au Tableau d’Honneur de ce Palmarès. Le cas du blinatumomab illustre le fait que la balance bénéfices- risques d’un médicament dépend de la situation clinique. En effet, faute de démonstration d’un avantage clinique, la balance bénéfices- risques du blinatumomab est défavorable chez les adultes atteints d’une LAL en rémission avec des cellules tumorales résiduelles (lire n° 443, p. 653-654).
La Pilule d'Or est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis.
Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites.
Les médicaments Cités au Palmarès contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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Le Palmarès 2023 des médicaments
Ce Palmarès des médicaments est déterminé à partir des évaluations publiées dans Prescrire au cours de l'année.