En 2026, l'inclusion de femmes enceintes ou qui allaitent dans les essais cliniques de médicaments est présentée comme une évolution nécessaire, voire comme une évidence (lire aussi "Actions publiques Prescrire. EMA : inclusion des femmes enceintes ou allaitantes dans les essais cliniques"). Pendant des décennies, ces femmes en ont presque toujours été écartées. Une telle exclusion a contraint à construire ensuite les décisions de soins à tâtons, en louvoyant entre la crainte d'un nouveau drame comme ceux du thalidomide ou du diéthylstilbestrol (DES) et le risque d'une éventuelle perte de chance en écartant un traitement justifié.
Faut-il enfin sortir de cette situation ? Oui, bien sûr. Afin de mieux évaluer la balance bénéfices-risques d'une substance, de mieux documenter les effets indésirables des médicaments selon la situation clinique propre à chaque femme enceinte ou qui allaite. Afin aussi de produire des données de fort niveau de preuves grâce à des essais cliniques comparatifs rigoureux versus traitement de premier choix, les partager avec chaque patiente voire l'autre parent de l'enfant à naître, pour décider sereinement, en toute connaissance de cause.
Oui, bien sûr, mais sans oublier les questions à se poser au préalable, pour d'abord ne pas nuire. Car on sait que la prise d'un médicament par une femme enceinte ou qui allaite expose très souvent à la fois la mère et l'enfant à ce médicament. Il faut de solides arguments qui rendent très probable que le médicament testé apporte un progrès tangible. Sans efficacité démontrée en dehors de la grossesse et de l'allaitement, il est inutile d'exposer les futures mères et leurs enfants.
La présence de l'enfant à naître renforce l'impératif éthique d'orienter la recherche vers le progrès thérapeutique et non vers la simple production de données, ou l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché. Autrement dit, plus encore que les autres essais cliniques, un essai qui inclut des femmes enceintes ou qui allaitent est un essai versus un traitement de premier choix chez ces femmes, conçu avec une méthodologie solide pour apporter un fort niveau de preuves.
Et comme toujours avant de prescrire ou conseiller un médicament à une femme enceinte ou qui allaite, il est utile de s'interroger : la situation clinique ne concerne-t-elle pas une affection bénigne, qui guérit spontanément ou dont le traitement peut sans danger être repoussé ? Quels sont les effets indésirables prévisibles, y compris à long terme, vu ce que l'on sait du médicament, de sa tératogénicité et de sa fœtotoxicité chez l'Animal ?
Sans oublier que les essais cliniques sont rarement à même de mettre en évidence des effets indésirables rares, mais graves.
La pharmacovigilance est toujours indispensable.