Chaque mois, dans la rubrique "Rayon des Nouveautés", Prescrire aide à faire le tri parmi de nombreux médicaments, en distinguant ceux qui sont à ajouter à la liste des moyens thérapeutiques utiles pour mieux soigner de ceux qui n'apportent pas de progrès, voire qui sont à écarter des soins. Pour cela, la Rédaction analyse de façon méthodique et critique les données d'évaluation disponibles et pertinentes concernant des nouveaux médicaments, nouvelles indications, nouvelles formes pharmaceutiques et nouveaux dosages. La Rédaction revient aussi régulièrement, avec "plus de recul", sur l'évaluation de médicaments déjà présentés dans Prescrire, quand des données plus récentes justifient une nouvelle analyse. Le Palmarès 2025 des médicaments a été élaboré par l'équipe pluriprofessionnelle de Prescrire à partir des synthèses publiées au cours de l'année 2025, en totale indépendance vis-à-vis des firmes et des agences publiques du domaine de la santé.
En 2025, cinq médicaments primés mais pas de Pilule d'Or
En 2025, aucun médicament dont les données d'évaluation ont été analysées par Prescrire n'a apporté de progrès thérapeutique décisif à même de justifier une Pilule d'Or. Trois médicaments autorisés dans des maladies rares sont inscrits au Tableau d'Honneur et deux médicaments sont cités au Palmarès.
Cerliponase alfa et céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 : diminution de la mortalité et ralentissement de l'aggravation du handicap
La céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 est une maladie génétique rare liée à un déficit enzymatique. Elle se manifeste par une dégénérescence cérébrale et rétinienne progressive. Elle apparaît le plus souvent entre les âges de 2 et 4 ans. La plupart des enfants deviennent polyhandicapés, malvoyants, avec une déficience intellectuelle profonde. La mort survient généralement à l'adolescence.
La cerliponase alfa est une forme recombinante de l'enzyme déficitaire. Elle s'administre par perfusion dans un ventricule cérébral. Selon des essais non comparatifs, elle semble diminuer de façon importante la mortalité. Par exemple, après un suivi d'environ 5 ans dans un essai, aucun patient traité par cerliponase alfa n'est mort versus 24 % des "témoins historiques". Dans un autre essai, la mortalité à 10 ans a été estimée à 4 % chez des patients traités par cerliponase alfa, versus 34 % chez des "témoins historiques". L'aggravation du handicap semble ralentie, mais celui-ci reste souvent important à plus ou moins long terme.
La cerliponase alfa expose à des effets indésirables fréquents et parfois graves, dont des convulsions, des réactions d'hypersensibilité et des complications liées à la voie d'administration, notamment des méningites.
Ce progrès dans une maladie rare est récompensé par l'inscription de la spécialité Brineura° au Tableau d'Honneur, malgré le fait que le handicap reste souvent important avec le traitement et malgré les contraintes liées à la voie d'administration et les effets indésirables. Ces éléments, à expliquer soigneusement aux proches des enfants, pèsent dans la décision d'instaurer ou non le traitement.
Nusinersen et onasemnogène abéparvovec dans l'amyotrophie spinale proximale avant l'apparition des symptômes : diminution de la mortalité et du handicap
L'amyotrophie spinale proximale est une maladie génétique rare à l'origine d'une dégénérescence neuromusculaire progressive. Dans sa forme la plus grave, les nourrissons ont un handicap moteur majeur, des troubles respiratoires et alimentaires graves. Ils meurent souvent avant l'âge de 2 ans en l'absence de traitement. Des formes moins graves apparaissent durant l'enfance, avec de moindres répercussions sur les fonctions motrices et respiratoires et sur l'espérance de vie.
Le nusinersen est un oligonucléotide "antisens" conçu pour augmenter la synthèse de la protéine manquante. Il s'administre par voie intrathécale (dans le liquide céphalorachidien) au moins 3 fois par an. L'onasemnogène abéparvovec est une thérapie génique administrée en perfusion intraveineuse unique. Chacune de ces substances a été évaluée dans un essai clinique non comparatif chez quelques dizaines de nourrissons avec un diagnostic génétique d'amyotrophie spinale proximale et qui n'avaient pas encore de symptômes. Après un suivi médian de 3 à 5 ans selon les essais, tous les enfants étaient en vie sans assistance respiratoire permanente. Avec le nusinersen, la plupart des enfants marchaient sans aide. Avec l'onasemnogène abéparvovec, la plupart des enfants pouvaient effectuer seuls au moins 5 pas à l'âge de 1,5 ou 2 ans.
Le nusinersen expose à des effets indésirables graves liés aux injections intrathécales : douleurs, hémorragies, méningites, arachnoïdites, etc. L'onasemnogène abéparvovec expose à des atteintes hépatiques et des microangiopathies thrombotiques parfois mortelles.
L'inscription des spécialités Spinraza° et Zolgensma° au Tableau d'Honneur récompense un progrès clinique notable dans des formes graves de la maladie. Toutefois, en 2025, des incertitudes persistent notamment du fait de l'impossibilité de prévoir si tous les enfants inclus dans les essais auraient eu ou non la forme la plus grave de la maladie en l'absence de traitement.
Bédaquiline et tuberculose pulmonaire multirésistante en 1re ligne : diminution notable de la durée du traitement
La tuberculose est une maladie infectieuse contagieuse parfois mortelle, qui atteint le plus souvent les poumons. Dans sa forme multirésistante, le traitement consiste en une association d'antituberculeux pendant plusieurs mois, voire jusqu'à plus d'un an et demi avec certains protocoles.
La bédaquiline, un antituberculeux, a été autorisée pour être utilisée dans des protocoles comportant d'autres antibiotiques, en 1re ligne de traitement d'une tuberculose multirésistante. Son évaluation dans cette situation repose sur plusieurs essais randomisés menés chez des centaines de patients. Les associations d'antituberculeux comportant de la bédaquiline ont conduit à diminuer de plusieurs mois la durée du traitement par rapport à des associations auparavant recommandées par l'Organisation mondiale de la santé (OMS), avec une efficacité bactériologique et clinique semblables.
La bédaquiline expose à des effets indésirables fréquents dont des allongements de l'intervalle QT de l'électrocardiogramme et des atteintes hépatiques. Les interactions médicamenteuses prévisibles sont nombreuses, y compris plusieurs mois après la fin du traitement car sa demi-vie d'élimination est de l'ordre de 5 mois.
En raison de la réduction notable de la durée du traitement antituberculeux sans baisse de l'efficacité, la spécialité Sirturo° est citée au Palmarès.
