La maladie du greffon contre l'hôte est une complication de l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, qui survient quand les lymphocytes T du donneur réagissent contre l'organisme du receveur. On distingue des formes : aiguës, survenant moins de 100 jours après la greffe ; et chroniques, survenant au-delà de ce délai et parfois après une forme aiguë. La maladie du greffon contre l'hôte augmente la mortalité et les complications de la greffe (lire l'encadré "C'est-à-dire ? Maladie du greffon contre l'hôte"). Chez les enfants comme chez les adultes, le traitement de première ligne, quelle que soit la forme, repose sur un corticoïde par voie orale à forte dose, durant plusieurs mois, malgré ses effets indésirables sur le développement des enfants. Il n'y a pas de traitement consensuel en cas d'efficacité insuffisante d'un corticoïde, faute d'essai comparatif. Les options sont notamment d'autres immunodépresseurs, souvent utilisés hors autorisation de mise sur le marché (AMM) (1,2)
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