Omavéloxolone (SKYCLARYS°) et ataxie de Friedreich

quiz

Les questions clés

  • Dans cette situation, l'omavéloxolone allonge-t-elle l'espérance de vie ?

  • Quel est son effet sur la fonction motrice et les autres manifestations cliniques de la maladie, notamment cardiovasculaires ?

  • Quels sont ses effets indésirables ?

L'ataxie de Friedreich est une maladie génétique rare qui touche 1 à 2 personnes sur 50 000 en Europe. Elle est liée à des mutations sur le gène codant pour la frataxine, qui entraînent un déficit de cette protéine mitochondriale, à l'origine d'un dysfonctionnement du métabolisme énergétique des cellules. Les principaux organes touchés sont les nerfs, conduisant progressivement à des atteintes neurodégénératives, ainsi que le cœur et le pancréas (1à3).

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