La saproptérine est un analogue synthétique de la tétrahydrobioptérine, un des cofacteurs de l'enzyme qui métabolise la phénylalanine en tyrosine. Dans l'Union européenne, la saproptérine est autorisée chez certains patients ayant un excès de phénylalanine dans le sang (hyperphénylalaninémie). L'hyperphénylalaninémie cause des retards mentaux et des troubles neuropsychiques. Elle est la conséquence de maladies congénitales rares : la phénylcétonurie et le déficit en tétrahydrobioptérine (1,2)
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