Tisagenlecleucel (KYMRIAH°) et leucémie aiguë lymphoblastique chez les enfants et les jeunes adultes

Les leucémies aiguës lymphoblastiques sont des hémopathies graves, caractérisées par la prolifération de cellules lymphoïdes immatures qui envahissent la moelle osseuse, le sang, voire d'autres organes tels que le système nerveux central. Dans plus de deux tiers des cas, les cellules malignes sont des lymphocytes B. Chez les enfants, les leucémies aiguës lymphoblastiques sont les cancers les plus fréquents, représentant environ 80 % des leucémies. Mi-2019, grâce aux traitements, le taux de survie à 5 ans dépasse 85 %. Le pronostic est plus sombre en cas de présence du chromosome anormal dit Philadelphie, avec un taux de survie à 5 ans inférieur à 70 %. Chez les adolescents et les jeunes adultes, le taux de survie à 5 ans varie de 42 % à 63 % selon l'âge. Comme chez les enfants, la présence du chromosome Philadelphie est un facteur de mauvais pronostic (1à4).