Un collyre avec AMM, mais une évaluation limitée à 3 mois de suiviLa cystinose est une maladie génétique rare, à transmission autosomique récessive. Elle est caractérisée par l'accumulation de cystine, un acide aminé, dans les lysosomes des cellules, aboutissant à la formation de dépôts dans la plupart des tissus : rein, cornée, conjonctive, moelle osseuse, thyroïde, etc. (1)
Accéder au sommaire du numéro :