Ataluren (TRANSLARNA°) et myopathie de Duchenne

Pas de preuve d'une efficacité et des risques mal cernés

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique grave liée au chromosome X. Elle touche quasi-exclusivement les garçons. Sa fréquence est d'environ 1 garçon nouveau-né sur 3 000 à 5 000 en Europe, soit environ une centaine de garçons nouvellement atteints par an en France (1à4).

La suite est réservée à nos abonnés. Déjà abonné ? Se connecter

Faites le choix de l'indépendanceet accédez à tous nos contenusà partir de 19€ par mois Abonnez-vous