Quand un médicament est autorisé par procédure européenne suite à l'avis favorable de l'Agence européenne du médicament (EMA), cette autorisation s'impose aux États membres de l'Union européenne. Cette décision peut être remise en cause par une agence nationale du médicament, mais les autorités européennes restent in fine maîtresses du jeu. Or, au niveau de l'EMA, les intérêts industriels sont souvent mieux défendus que les intérêts des patients. Comment alors protéger les patients, et les comptes sociaux au niveau national ?

En France, la Commission de la transparence de la Haute autorité de santé a comme levier d'action de déconseiller le remboursement par la Sécurité sociale de médicaments pourtant autorisés dans l'Union européenne, la décision finale de non-remboursement elle-même relevant du ministre de la santé. La Commission joue un rôle important dans l'accès aux médicaments. Et elle sait parfois être obstinée. Ainsi, des avis défavorables répétés ont rappelé l'absence de preuve que les gliflozines réduisent les complications du diabète de type 2, alors que ces hypoglycémiants oraux exposent à des effets indésirables graves. En 2019, la Commission de la transparence a émis huit avis de ce type. Les raisons étaient des risques trop peu évalués, une efficacité incertaine, ou une balance bénéfices-risques défavorable. Cette dernière raison a été invoquée en 2018 au sujet de Lartruvo° (olaratumab) dans des sarcomes de tissus mous. Un an plus tard, les autorités européennes ont retiré à juste titre l'AMM de ce médicament. La réévaluation d'anciens médicaments a aussi conduit cette Commission à émettre quelques avis défavorables à des remboursements.

Cette action protectrice de la Commission de la transparence est à saluer. En soulignant qu'un retrait du marché d'un médicament protège mieux les patients dans l'ensemble des États membres.

©Prescrire 1er décembre 2019

"Protéger les patients" Rev Prescrire 2019 ; 39 (434) : 861. (pdf, accès libre)

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