En 2024, le marstacimab, en solution injectable par voie sous-cutanée, a été le premier anticorps monoclonal dirigé contre l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (tissue factor pathway inhibitor ou TFPI, en anglais) autorisé dans l'Union européenne. Son indication concerne les patients âgés de 12 ans ou plus atteints d'une forme sévère d'hémophilie A ou d'hémophilie B sans inhibiteurs du facteur VIII ou IX (1). Son évaluation repose surtout sur une étude non randomisée chez 83 patients comparant le marstacimab au traitement préventif par le facteur de coagulation manquant utilisé avant l'inclusion dans l'essai (2). En l'absence de randomisation, cette étude est de faible niveau de preuves. Par ailleurs, le traitement préventif avant l'essai n'était peut-être pas optimal chez tous les patients. Lors du traitement par marstacimab qui a duré 1 an, la fréquence des hémorragies traitées a été en moyenne de 5,1 par patient et par an versus 7,9 lors du traitement antérieur (différence statistiquement significative). Une amélioration de la qualité de vie n'a pas été démontrée lors du traitement par marstacimab (2)
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