Exception

Pour prouver l'éventuelle efficacité d'un médicament, recourir à des essais randomisés en double aveugle est le fondement d'une démarche scientifique rigoureuse. C'est la méthode la plus fiable pour écarter les facteurs de confusion et obtenir des résultats pertinents d'un bon niveau de preuves. Les essais non comparatifs, quant à eux, sont généralement insuffisants pour démontrer un lien de causalité entre un traitement médicamenteux et une éventuelle amélioration clinique. En effet, faute de comparateur, l'amélioration observée est peut-être liée à autre chose que le traitement reçu, par exemple une évolution naturelle favorable ou l'effet d'autres soins, médicamenteux ou autres.

Il arrive pourtant qu'un essai non comparatif suffise à démontrer une efficacité avec un fort niveau de preuves. C'est le cas avec le fexinidazole (Fexinidazole Winthrop°) dans la maladie du sommeil liée à une infection par Trypanosoma brucei rhodesiense (lire aussi "fexinidazole (Fexinidazole Winthrop°) et maladie du sommeil à Trypanosoma brucei rhodesiense). Sans traitement, les patients meurent presque tous, en quelques semaines à quelques mois. Dans un essai non comparatif chez 45 patients, au bout d'un suivi de un an après 10 jours de traitement par fexinidazole, un seul est mort. La preuve est faite, sur un critère d'évaluation clinique tangible, avec un écart énorme entre l'évolution avec et sans traitement.

Ainsi, exceptionnellement, quand une affection a presque systématiquement une évolution défavorable à court terme en l'absence de traitement, constater de façon non comparative une évolution favorable avec un médicament chez la plupart des patients, documentée sur des critères cliniques tangibles,peut suffir à démontrer son efficacité.

L'exigence d'essais randomisés en double aveugle n'est pas un dogme arbitraire. Elle découle du constat que les situations où un essai non comparatif suffit à constater une efficacité sont exceptionnelles.