Hypothétique

Chez les personnes atteintes de dégénérescence maculaire liée à l'âge, le médicament de premier choix est généralement un anticorps monoclonal qui cible le facteur de croissance de l'endothélium vasculaire (abrégé VEGF en anglais), une protéine qui a un rôle dans l'angiogenèse. Le faricimab (Vabysmo°), lui, a la particularité de cibler à la fois le VEGF et l'angiopoïétine-2, une autre protéine qui a aussi un rôle dans l'angiogenèse. Cibler deux protéines plutôt qu'une pour augmenter l'efficacité ? Une hypothèse plausible, mais que les données d'évaluation clinique ont rejetée (lire aussi "faricimab (Vabysmo°) et DMLA ou œdème maculaire diabétique").

Chez les personnes atteintes d'une anémie due à une insuffisance rénale chronique, le médicament de référence est une époétine (une érythropoïétine de synthèse). Le roxadustat (Evrenzo°), lui, vise à augmenter à la fois la production d'érythropoïétine et la biodisponibilité du fer (lire dans le n° 469, p. 807). Là encore, les données d'évaluation ne démontrent pas de plus grande efficacité du roxadustat par rapport à une époétine, alors qu'il semble entraîner un surcroît de mortalité chez certains patients.

Parfois, l'hypothèse est au moins en partie vérifiée. Le blinatumomab (Blincyto°), un anticorps monoclonal, se lie à la fois aux récepteurs membranaires CD19 et CD3, ce qui vise à favoriser la mise en contact de différents lymphocytes pour détruire les cellules tumorales. Les données d'évaluation ont montré une diminution de la mortalité dans certaines leucémies chez les enfants, mais pas dans d'autres leucémies chez les adultes (lire aussi "Le Palmarès 2023 des médicaments").

Un mécanisme d'action original et ingénieux n'est pas nécessairement la garantie d'un intérêt concret du médicament pour les patients.