Hâte, sans précipitation

La mucoviscidose est une maladie rare, d'évolution lente, sans traitement curatif connu. Elle altère progressivement la vie et elle l'écourte. D'où de grandes attentes des patients, de leur entourage et de leurs soignants. Cela justifie-t-il d'évaluer les médicaments chez peu de patients, durant peu de temps, sur des critères sans corrélation démontrée avec l'évolution clinique ? C'est pourtant ainsi qu'ont été évalués l'ivacaftor (Kalydeco°) et l'association ivacaftor + lumacaftor (Orkambi°) chez les enfants âgés de 2 ans à 12 ans atteints d'une mucoviscidose (lire aussi "ivacaftor + lumacaftor (Orkambi°) et mucoviscidose dès l'âge de 2 ans").

La mucoviscidose est une maladie rare, mais plusieurs dizaines de milliers de patients en sont atteints dans le monde. Inclure dans des essais un nombre suffisant de patients, et obtenir ainsi une évaluation de niveau de preuves acceptable, permet aussi une meilleure extrapolation des résultats à un grand nombre de patients.

La mucoviscidose est d'évolution lente. On ne connaît pas de critères intermédiaires satisfaisants pour évaluer l'effet d'un traitement. Il est donc nécessaire que les essais cliniques réalisés chez ces patients aient une durée suffisamment longue, afin de mesurer correctement l'efficacité éventuelle du médicament sur des critères cliniques, concrets pour les patients. Même si cela allonge les essais. Une évaluation suffisamment longue est aussi une opportunité d'en savoir plus sur les effets indésirables.

La gravité de la mucoviscidose justifie une certaine hâte dans la recherche de traitements efficaces sans trop d'effets indésirables. Mais avec suffisamment de patients et des critères d'évaluation pertinents pour eux. Même si cela nécessite de prendre du temps. De la hâte, mais sans précipitation.