Trop court

Dans un essai clinique, quelle est la durée optimale de suivi des patients pour évaluer un médicament hypocholestérolémiant en prévention d'un nouvel accident cardiovasculaire ischémique ? Après un tel accident, le risque de récidive, parfois mortelle, est élevé au cours des quelques mois qui suivent. Un traitement hypocholestérolémiant est envisagé, pour des années. Il vise à réduire la mortalité d'origine cardiovasculaire, mais pas spécialement à court terme. À moins d'un risque cardiovasculaire particulièrement élevé, une durée trop courte a peu de chance de mettre en évidence un éventuel effet d'un hypocholestérolémiant sur la mortalité d'origine cardiovasculaire.

Deux ans, c'est la durée moyenne de suivi des patients pour les résultats disponibles du principal essai d'évaluation de l'évolocumab (Repatha°), un hypocholestérolémiant anti-PCSK9 (lire l'analyse de ces résultats dans : "évolocumab (Repatha°) et prévention cardiovasculaire secondaire"). Cette durée permet surtout d'évaluer les effets de l'évolocumab à court terme, notamment les accidents cardiovasculaires non mortels, et de détecter certains effets indésirables. Un objectif certes intéressant, mais qui n'est que partiel, et qui ne permet pas de déterminer sa balance bénéfices-risques dans un contexte de longue exposition.

La durée d'un essai clinique fait partie des paramètres importants à prendre en compte lors de l'analyse des résultats. Quand cette durée est cohérente avec l'évolution naturelle du trouble que l'on cherche à traiter, ou avec le délai avant apparition d'un trouble que l'on cherche à prévenir, et avec la durée d'utilisation prévisible du médicament, on se donne vraiment plus de chance d'obtenir des informations utiles pour les patients et les soignants dans leurs choix quotidiens.