Essais non comparatifs pour AMM : consultation de l'EMA

En septembre 2023, Prescrire a transmis ses commentaires à une consultation publique de l'Agence européenne du médicament (EMA) sur l'utilisation des essais cliniques non comparatifs comme essais principaux, dits pivots, en vue de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) des médicaments (1,2).

Prescrire estime que le document de réflexion pointe à juste titre les faiblesses méthodologiques des essais non comparatifs pour évaluer l'éventuelle efficacité d'un médicament. C'est en raison de ces faiblesses que, sauf rares exceptions justifiées, une AMM ne devrait pas être basée sur de tels essais. Prescrire a regretté que le document préparatoire de l'EMA :

• ne distingue pas explicitement ce que permettent (générer des hypothèses) de ce qu'ils ne permettent pas (démontrer un lien causal entre les faits observés et le traitement) ;

• ne définisse pas d'emblée les quelques situations exceptionnelles dans lesquelles l'utilisation d'un essai non comparatif est éventuellement envisageable comme base d'une AMM.

À partir d'exemples concrets, Prescrire a fait part de son inquiétude sur le fait que, malgré les faiblesses connues des essais non comparatifs, l'EMA les accepte de plus en plus souvent comme seule base pour les AMM (2).